Ionis Pharmaceuticals(IONS.US)旗下罕见病药物Olezarsen获FDA批准

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Ionis Pharmaceuticals(IONS.US)旗下治疗罕见遗传疾病的药物Olezarsen，这是该公司首个全资拥有的药物。

据悉，Olezarsen被批准用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)。今年4月公布的试验结果显示，对于心血管风险较高的中度高甘油三酯血症患者，Olezarsen可显著降低甘油三酯、载脂蛋白B和非HDL胆固醇水平，且未发现重大安全问题。

FCS是一种严重且极为罕见的遗传性疾病，常由各种单基因突变引起。FCS导致极高的甘油三酯(TG)水平，通常超过880mg/dL。这种严重的升高会导致各种严重的体征和症状，包括急性和潜在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知问题。目前，能够充分治疗FCS的治疗选择很有限，严格的低脂饮食是目前治疗这种疾病的一线方法。Olezarsen被批准作为一种附加治疗，以降低成人患者的甘油三酯(TG)水平。

受此消息提振，Ionis Pharmaceuticals周四美股盘后涨近7%。

Ionis Pharmaceuticals表示，将在投资者电话会议上宣布该药物定价的细节。该公司首席执行官Brett Monia表示：“我们认为供应方面没有任何障碍。我们已经生产并准备好了。”Brett Monia补充称，患者仍需要遵循推荐的饮食限制。

不过，BMO Capital Markets分析师Kostas Biliouris认为，鉴于FCS的患病率较低、以及竞争药物将于明年下半年进入市场，FCS治疗药物不会成为Ionis Pharmaceuticals的重大机遇。根据美国政府数据，在美国，患有FCS的人数不到5000。Kostas Biliouris预估，Ionis Pharmaceuticals旗下FCS治疗药物的销售额最高达3.41亿美元。