GSK(GSK.US)单抗一线疗法获FDA突破性疗法认定 用于治疗直肠癌

GSK(GSK.US)日前宣布，美国FDA已授予其PD-1抑制剂Jemperli(dostarlimab)用于治疗局部晚期错配修复缺陷(dMMR)/高微卫星不稳定性(MSI-H)直肠癌的突破性疗法认定(BTD)。这是dostarlimab在局部晚期dMMR/MSI-H直肠癌适应症上获得的第二项监管认定，该疗法在2023年1月曾获FDA授予快速通道资格。

直肠癌是一种始发于直肠的大肠癌，常被归类为结直肠癌的一部分。结直肠癌是全球第三大最常见的癌症。在美国，每年约有4.6万例新确诊的直肠癌病例，其中约5-10%属于dMMR/MSI-H类型。这类肿瘤因DNA修复功能异常而导致复制错误。研究表明，dMMR是一种能预测PD-1免疫检查点抑制疗法疗效的重要生物标志物。具有此标志物的肿瘤通常见于内膜癌、结直肠癌及其他胃肠道癌症中，也可能出现于其他类型的实体瘤。

这次突破性疗法认定的授予主要基于一项由GSK支持并与纪念斯隆凯特琳癌症中心合作开展的2期临床试验的初步数据。试验显示，接受并完成dostarlimab作为一线疗法的42名局部晚期dMMR直肠癌患者，达成前所未有的100%临床完全缓解(cCR)率，即通过磁共振成像(MRI)、内镜检查、正电子扫描(PET)和直肠指检(DRE)皆未检测到肿瘤。在首批24名患者中，中位随访时间为26.3个月(95% CI：12.4-50.5)时，观察到持续性的cCR。